β-アラニン、N,N',N''-(ニトリロトリ-2,1-エタンジイル)トリス[N-メチル-,1,1',1''-トリトリデシルエステル

β-アラニン、N,N',N''-(ニトリロトリ-2,1-エタンジイル)トリス[N-メチル-、1,1',1''-トリトリデシルエステルは、最先端のドラッグデリバリーシステムで使用される高度な生分解性イオン化脂質です。 304O13 として知られるこの化合物は、siRNA や mRNA などの核酸治療薬の効率的なカプセル化と送達のために脂質ナノ粒子 (LNP) を配合するように特別に設計されています。 β-アラニン、N,N',N''-(ニトリロトリ-2,1-エタンジイル)トリス[N-メチル-,1,1',1''-トリトリデシルエステルの独特の構造は、RNA治療薬が作用部位に到達するための重要なステップである、標的細胞におけるエンドソーム回避を可能にします。 β-アラニン、N,N',N''-(ニトリロトリ-2,1-エタンジイル)トリス[N-メチル-、1,1',1''-トリトリデシルエステルは、マウスモデルで第VII因子siRNAを送達するなど、生体内で強力な遺伝子サイレンシング活性を示し、同時に古い脂質製剤と比較して改善された毒性プロファイルを示しています。 LNP ベースの治療法の開発者にとって、β-アラニン、N,N',N''-(ニトリロトリ-2,1-エタンジイル)トリス[N-メチル-, 1,1',1''-トリトリデシル エステルは、提供ツールボックスの強力な新しいツールとなります。

製品パラメータ

アプリケーションシナリオ

1.siRNA治療薬製剤

肝臓および他の組織に siRNA を送達するための LNP の中核コンポーネントであり、代謝性疾患、感染症、および腫瘍性疾患の遺伝子サイレンシングを可能にします。 in vivo での効果的な第 VII 因子ノックダウンが実証されました。

2.mRNAワクチンと治療法の開発

タンパク質置換療法、遺伝子編集、および次世代ワクチン用の mRNA を保護および送達するための LNP を配合するための理想的な生分解性イオン化脂質です。

3.遺伝子編集（CRISPR）の提供

Cas9 mRNA とガイド RNA (gRNA) を同時送達して in vivo 遺伝子編集を行うための LNP を配合するために使用されます。

4.LNP製剤のスクリーニング

特定の細胞型を標的とするため、または特定の放出プロファイルを達成するための最適な LNP 組成物を同定するためのハイスループット スクリーニング キャンペーンにおける標準脂質または試験脂質として使用されます。

5.ドラッグデリバリー研究

LNP を介したエンドソーム脱出のメカニズム、生体内分布、および RNA ベースの治療薬の有効性を決定するパラメーターを研究するための研究ツールです。

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よくある質問

Q1: この脂質の働きは何ですか?

A: 脂質ナノ粒子 (LNP) の配合に使用されるイオン化可能なカチオン性脂質です。その役割は、核酸医薬品 (siRNA、mRNA など) をカプセル化し、治療効果を得るために細胞への送達を促進することです。

Q2: この化合物は危険ですか?

A: はい、危険有害性情報 H302 (飲み込むと有害) および H410 (水生生物に対して非常に有毒で、長期にわたる影響) に分類されています。これは厳密に実験室研究での使用を目的としており、人間や獣医用ではありません。

お問い合わせ

Cosperpharm は、お客様の専用の LNP 脂質パートナーです。 β-アラニン、N,N',N''-(ニトリロトリ-2,1-エタンジイル)トリス[N-メチル-、1,1',1''-トリトリデシルエステルに関するお問い合わせ、規制文書、またはGMPグレードの材料については、電子メールでご注文ください。 1 営業日以内の返信を保証いたします。