ミガラスタット塩酸塩

ミガラスタット HCl は、ファブリー病に対するこのクラスのファーストインクラスの薬理学的シャペロンの工業的合成および品質管理において極めて重要な医薬品中間体であり、認定された参照標準です。ミガラスタット塩酸塩のピペリジン環は、1,2,3,6-テトラピバロイル-D-ガラクトフラノシドの形成とそれに続く正しい立体化学を導入するための選択的変換を含む、D-(+)-ガラクトースから始まる多段階プロセスを通じて合成されます。品質管理の観点では、ミガラスタット HCl およびその関連不純物—ミガラスタット不純物 1 (ルセラスタット) およびさまざまなプロセス関連の副産物を含む—は、不純物プロファイリング、分析方法の開発、および品質管理テストに不可欠な分析参照標準です。塩酸塩であるミガラスタット HCl は、遊離塩基と比較して優れた水溶解性と改善された結晶性を示します。ミガラスタット塩酸塩のイミノシュガー足場は、薬理学的シャペロン開発のための多用途プラットフォームとして機能し、後発品を開発する製薬メーカーや品質管理試験を行う分析研究所にとってミガラスタット塩酸塩は不可欠なものとなっています。

製品パラメータ

応用

ターゲット

製品の利点

ミガラスタット HCl は、変異型 α-ガラクトシダーゼ A に選択的に結合し、安定化し、細胞レベルを増加させるファーストインクラスの薬理学的シャペロンです。このユニークなメカニズムにより、適切な変異を持つファブリー病患者の経口治療が可能になります。

 定義された立体化学を備えた剛性イミノシュガー足場

ミガラスタット HCl のピペリジン環には、D-ガラクトースと同じ立体化学を持つ 4 つの不斉炭素原子が含まれています。この硬質で構造的にロックされた構造は、α-Gal A 活性部位との最適な相互作用のためにヒドロキシル基を事前に組織化します。

 優れた水溶解性

ミガラスタット HCl は、幅広い pH 範囲 (1.2 ～ 7.5) で水に自由に溶けます (≧200 mg/mL)。塩酸塩の形態には、生物学的アッセイにおける優れた水溶解度、取り扱いに便利な非吸湿性の結晶性固体、および強化された長期保存安定性という 3 つの重要な利点があります。

 包括的な不純物標準物質

Cosperpharm は、ミガラスタット HCl とその関連不純物 (ミガラスタット不純物 1 (ルセラスタット) および N-ニトロソ ミガラスタットを含む) を認定参照標準として供給しています。これらは、ANDA 申請、メソッド検証、品質管理に不可欠です。

 幅広い研究用途

ミガラスタット塩酸塩は、酵素活性評価のためのα-ガラクトシダーゼ A 阻害剤として、またファブリー病研究のための薬理学的シャペロンとして機能します。イミノシュガー足場は、糖鎖生物学やリソソーム貯蔵障害の研究にも応用できます。

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