16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-,2-(オクチルジチオ)エチルエステル

16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-,2-(オクチルジチオ)エチルエステルは、次の概念を拡張する次世代のイオン化脂質です。 3 つのジスルフィド結合した C8 テールを単一の拡張トリアミノ足場に組み込むことにより、刺激応答性キャリアを構築します。 LNP製剤では、この多座配位の疎水性により、保存および循環中に脂質がナノ粒子コア内にしっかりと固定されますが、比較的短いオクチル鎖により、細胞内還元時に遊離されたチオールフラグメントが十分に小さいため、迅速な腎臓排泄が可能になります。 16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-,2-(オクチルジチオ)エチルエステルの中央のトリアミノモチーフは、プロトン化により3つのイオン化可能な窒素原子を提供します。エンドソームが初期段階から後期段階に成熟するにつれて状態が変化し、メッセンジャー RNA やその他の核酸ペイロードの細胞質への送達を促進する持続的な膜不安定化効果が生じます。 3 つの疎水性アームはすべて酸化可能なジスルフィド結合、16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-, 2-(オクチルジチオ)エチル エステルを介して接続されているため、還元性サイトゾル内で予想どおり完全に分解され、その後の投与を妨げる可能性のある両親媒性代謝物が残存しません。この脂質は、代謝性肝疾患に対する反復投与遺伝子治療の開発や、1回の注射で持続性のある高レベルの導入遺伝子発現が必要とされる自己増幅型RNAワクチンの設計において特に関心を集めています。

製品パラメータ

なぜコスパーファームなのか？ – 当社の競争上の優位性

Cosperpharm の品質保証

各バッチでは次の処理が行われます。

● ガスクロマトグラフィー (GC) – 純度 ≥97.0%

● 非水滴定 – 純度 ≥97.0%

● 屈折率 – 確認分析

● ¹H NMR – 構造検証

● 外観 – 無色～淡黄色～淡オレンジ色の透明液体

すべての出荷には、包括的な COA、MSDS (完全な GHS 情報を含む)、および原産地証明書が付属します。

アプリケーションシナリオ

1.自己増幅型RNAワクチン製剤

16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-,2-(オクチルジチオ)エチルエステルは、強力な単回用量ワクチン用の大きなレプリコンRNAをカプセル化します。抗原発現が拡張された候補。

2.肝臓主導型代謝遺伝子治療

この脂質により、欠損代謝酵素をコードする mRNA の反復静脈内投与が可能になり、トリジスルフィドのクリアランスにより蓄積性肝リピドーシスが防止されます。

3.腫瘍学mRNA治療学

腫瘍選択的タンパク質発現のためのグルタチオン誘発放出を利用して、サイトカインまたは二重特異性 T 細胞エンゲージャー mRNA を肝臓または腫瘍微小環境に送達するために使用されます。

4.マルチシストロニックCRISPRデリバリー

単一の LNP 上でベースエディターまたはプライムエディター mRNA をガイド RNA およびドナーテンプレートと共配合し、長い転写物を収容する脂質の高い能力を備えています。

5.酸化還元反応性ライブラリーのスクリーニング

アーム数、鎖長、ジスルフィドの配置を変化させて構造活性関係を導き出すコンビナトリアル研究において、マルチジスルフィドのテンプレートとして機能します。

6.GLP毒性学研究

Cosperpharm は、IND を可能にする毒性学の完全な分析サポートを備えた 16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-, 2-(オクチルジチオ)エチル エステルを特徴づけた製品を供給しています。薬物動態学および生体内分布研究。

お問い合わせ

デリバリーの課題で、製造に十分安定でありながら細胞質ゾル放出に十分不安定な生還元性脂質が必要な場合、16-オキサ-19,20-ジチア-4,8,12-トリアザオクタコサン酸、8-メチル-4,12-ビス[3-[2-(オクチルジチオ)エトキシ]-3-オキソプロピル]-15-オキソ-、 2-(オクチルジチオ)エチル エステルが答えです。 Cosperpharm を供給パートナーとしてご利用ください。サンプルのリクエスト、スケールアップのタイムラインについての相談、分析データ パッケージの技術レビューのスケジュールなどについては、お問い合わせください。