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クラスコテローネ
クラスコテロン (コルテキソロン 17α-プロピオネート、CB-03-01) は、末梢選択的な作用機序を備えたファーストインクラスの局所アンドロゲン受容体拮抗薬です。構造的には、クラスコテロンはコルテキソロン (11-デオキシコルチゾール) に由来する合成ステロイドであり、C17α 位のプロピオン酸エステルと C17 の 2-ヒドロキシアセチル側鎖を特徴としています。このユニークな分子構造により、クラスコテロンは、全身吸収されると急速に代謝される強力なアンドロゲン拮抗薬として作用し、それによって全身のアンドロゲン作用または抗アンドロゲン作用を制限しながら、皮膚における強力な局所活性を維持することができます。
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アブロシチニブ
アブロシチニブは、成人および青年の中等度から重度のアトピー性皮膚炎の治療用に承認された小分子ヤヌスキナーゼ(JAK)1阻害剤です。化学的には、アブロシチニブは JAK1 を選択的に阻害し、アトピー性皮膚炎の発症に重要な役割を果たす JAK-STAT シグナル伝達経路を調節します。 CIBINQO® の有効医薬品成分として、アブロシチニブは全身療法の候補となる患者に標的を絞った経口療法を提供します。
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セベトラルスタット
セベトラルスタットは、遺伝性血管浮腫 (HAE) の急性発作に対する初の経口オンデマンド治療法として開発された、強力かつ選択的な小分子血漿カリクレイン阻害剤です。化学的には、セベトラルスタット (KVD900 としても知られる) は、高分子量キニノーゲンを血管浮腫の重要なメディエーターであるブラジキニンに変換する酵素である血漿カリクレインを阻害します。
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プリテリビル
プリテリビルは、単純ヘルペスウイルス(HSV)感染症、特にアシクロビル抵抗性疾患の免疫不全患者の治療のために開発中の、ファーストインクラスの経口で生物学的に利用可能なウイルスヘリカーゼプライマーゼ阻害剤です。化学的には、プリテリビルはウイルスのヘリカーゼ-プライマーゼ複合体を標的とし、アシクロビルのようなヌクレオシド類似体とは異なる新しい作用機序です。
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テザカフトル
テザカフトールは、少なくとも 1 つの F508del 変異を持つ患者の嚢胞性線維症の治療のための 3 剤併用療法 TRIKAFTA® (エレキサカフトール/テザカフトール/イバカフトール) の重要な要素である嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 補正剤です。化学的には、テザカフトールは CFTR 補正剤として機能し、欠陥のある CFTR タンパク質の処理と細胞表面への輸送を改善します。
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リネリキシバット
リネリキシバットは、原発性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者の胆汁うっ滞性掻痒症の治療のために開発された、経口で吸収が少ない回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) 阻害剤です。化学的には、リネリキシバットは回腸胆汁酸トランスポーターを阻害し、胆汁酸の再吸収を減少させ、それによって PBC 患者が経験するかゆみに関連する全身胆汁酸レベルを低下させます。
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