DLin-M-C3-DMA

DLin-M-C3-DMA (MC3) は、in vitro および in vivo で使用する siRNA、mRNA、またはプラスミド DNA をカプセル化する脂質ナノ粒子 (LNP) の生成に使用されているイオン化可能なカチオン性脂質です。強力な siRNA 送達ビヒクルとして、DLin-M-C3-DMA は、負に帯電した核酸の静電複合体形成を促進し、その pH 依存性の電荷スイッチング動作によりエンドソーム脱出を促進します。臨床的には、DLin-M-C3-DMA は、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス誘発性多発ニューロパチー (Onpattro®) の治療のために、トランスサイレチン指向性 siRNA を封入した LNP に使用されています。 DLin-M-C3-DMA の 2 つの多価不飽和リノレイル尾部は、その低毒性プロファイルと効率的な遺伝子サイレンシング活性に寄与しており、マウス第 VII 因子モデルでは 0.005mg/kg の ED₅0 が達成されています。これらの理由により、DLin-M-C3-DMA は依然として新規 LNP 製剤が比較されるベンチマークイオン化脂質です。

製品パラメータ

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よくある質問

Q1: DLin-M-C3-DMA とは何ですか?

A: DLin-M-C3-DMA (MC3) は、脂質ナノ粒子 (LNP) 内で強力な siRNA 送達ビヒクルとして機能するイオン化可能なカチオン性脂質です。これは、FDA に初めて承認された siRNA 治療薬である Onpattro® (patisiran) における重要なイオン化脂質です。

Q2: DLin-M-C3-DMA は水性緩衝液に可溶ですか?

A: DLin-M-C3-DMA は水に溶けません。エタノール、DMSO、DMF、クロロホルムなどの有機溶媒に可溶です。 LNP 製剤の場合、脂質は核酸水溶液と混合する前にエタノールに溶解されます。

アプリケーションシナリオ

1. siRNA 治療薬の開発

DLin-M-C3-DMA は、臨床的に検証された siRNA 送達用のイオン化脂質であり、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの Onpattro® (patisiran) で使用されています。これは、肝臓の遺伝子サイレンシング用途のベンチマーク脂質です。

2. mRNAワクチンの製造

MC3 ベースの LNP は、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19)、インフルエンザ、個別化がんワクチンなどの mRNA ワクチン送達の前臨床研究および臨床研究で使用されています。

3. CRISPR‑Cas9 遺伝子編集の提供

DLin-M-C3-DMA は、遺伝性疾患の前臨床モデルにおける治療用遺伝子編集のための CRISPR-Cas9 mRNA およびガイド RNA の送達のために LNP で使用されます。

4. LNP 配合の最適化

製薬科学者は、MC3 をイオン化脂質のベンチマークとして使用して、LNP 製造パラメーターを最適化し、新規の脂質候補を比較し、高効力の核酸送達システムを開発しています。

5. LNP の分析法の開発

参照グレードの DLin-M-C3-DMA は、LNP 医薬品中のイオン化脂質含有量を定量するための HPLC、LC-MS、およびその他の分析法の開発および検証の標準と​​して機能します。

6. 品質管理リリーステスト

同一性、純度、内容均一性アッセイを含む、MC3 ベースの LNP 医薬品の QC 放出試験に不可欠な参照標準。

7. インビトロおよびインビボ遺伝子サイレンシング研究

細胞培養および動物モデル研究で siRNA 媒介遺伝子サイレンシング能力を評価するために使用され、確立された ED₅₀ 値 (マウス FVII モデルでは 0.005mg/kg) が新規 LNP 製剤のベンチマークとして機能します。

お問い合わせ

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